近日，某知名人士的私人生活被曝光，引發(fā)了公眾的廣泛關(guān)注。根據(jù)相關(guān)渠道的爆料，諸多未曾公開的細(xì)節(jié)逐漸浮出水面，令不少網(wǎng)友感到震驚。這些黑料的真相尚待進(jìn)一步證實(shí)，但毫無疑問，這一事件將對(duì)其形象造成不小的影響。隨著更多信息的不斷流出，網(wǎng)友們的討論熱度也在持續(xù)升溫。
據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站近來報(bào)導(dǎo)，美國波士頓Verve制藥公司展開的實(shí)驗(yàn)獲得突破性發(fā)展：單劑CRISPR基因修正療法成功使患者膽固醇水平明顯下降，且未呈現(xiàn)嚴(yán)峻副作用，其作用或許繼續(xù)畢生。
這項(xiàng)開創(chuàng)性研討招募了14名參與者，他們或患有會(huì)導(dǎo)致高膽固醇的遺傳性疾病，或年輕時(shí)便罹患心臟病。團(tuán)隊(duì)選用名為Verve-102的立異療法，經(jīng)過CRISPR基因修正技能，精準(zhǔn)修正肝臟細(xì)胞DNA的單個(gè)堿基，然后封閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的組成通路。這一創(chuàng)意源自2005年的一項(xiàng)發(fā)現(xiàn)，基因突變天然生成缺少PCSK9的人群不只膽固醇水平明顯偏低，且未表現(xiàn)出任何健康反常。
Verve-102療法選用與mRNA疫苗類似的投遞技能：將編碼基因修正東西的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂質(zhì)納米顆粒中。開始實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯現(xiàn)，承受低、中、高三種劑量醫(yī)治的患者，其有害的低密度脂蛋白膽固醇水平別離下降了21%、41%和53%。尤其是，最高劑量組的效果可與現(xiàn)有PCSK9抑制劑相媲美。
團(tuán)隊(duì)表明，從理論上來說，細(xì)胞DNA產(chǎn)生不必要改變帶來的危險(xiǎn)很小。關(guān)于遺傳性高膽固醇和心腦血管疾病高危險(xiǎn)人群來說，Verve-102這種“一了百了”的基因療法值得等待。不過，他們或許仍需數(shù)年才干徹底承認(rèn)其長時(shí)間安全性。
